国内首个干细胞疗法获批上市，还有哪些药企在布局？进展如何？

什么是干细胞疗法？有哪些潜力？

2024年1月12日，国家药审中心就曾发布《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则（试行）》（简称《指导原则》试行版）。这份文件介绍，间充质干细胞也称为间充质基质细胞，是一群具有自我更新和多系分化能力的细胞，广泛分布于人体各组织器官，可以为邻近的器官特异性细胞提供结构和营养支持。此外，间充质干细胞还具有独特的免疫调节作用，能够通过多种机制影响先天免疫和适应性免疫功能，使其在移植免疫方面具有广泛的应用前景。

据民生证券研报，干细胞在医学界被称为“万用细胞”，在特定的条件或者特定的信号诱导下能够分化成多种功能细胞或组织器官，其可能应用到几乎涉及人体所有重要组织器官的修复及研究人类面临的许多医学难题，在细胞替代、组织修复、疾病治疗等方面具有巨大潜力。

据国盛证券研报，间充质干细胞最早于1987年被Friedenstein等人在骨髓中发现并成功分离培养。间充质干细胞几乎存在于所有类型的组织中，是基质细胞的起源细胞。间充质干细胞的获取途径多，冻存后易复苏和体外大量扩增，有望批量生产用于临床疾病治疗。目前，间充质干细胞是临床应用研究最多的干细胞类型，在移植物抗宿主病、肾脏损伤、组织器官移植的免疫耐受、神经损伤、风湿性疾病、肝脏疾病等都发挥了良好的治疗作用。

同样是用于移植物抗宿主病，公开资料显示，艾米迈托赛注射液系人脐带间充质干细胞注射剂，而美国被获批的干细胞疗法系骨髓来源。所谓“移植物抗宿主病”是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，表现为主要累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面的组织炎症、纤维化等。