促进RWD应用场景不断深化

任重道远挑战众多

RWD越来越多地被用于监管决策、卫生经济技术评估（HTA）和医保支付决策。但在与会专家看来，如何正确判断RWD的质量，如何将RWD研究经验推广向全国等问题都具有一定挑战性。

RWD发挥作用的前提是开展高质量的RWS。宣建伟指出，为保障RWS的质量，需要注意控制偏倚和混杂因素。偏倚因素主要包括选择偏倚和信息偏倚，它们可能使研究结果与真实情况产生系统性差异。而混杂因素可能会影响与疾病间的关联强度。但在研究的设计和分析阶段有不同的方法可以控制偏倚和混杂因素，如倾向性评分法是分析阶段一个控制混杂因素的重要手段，可运用倾向性评分值来综合所有的观察变量信息从而均衡变量，减少混杂因素。

国际药物流行病学会（ISPE）董事袁洪波认为，重视研究工具也十分重要。他指出，目前已有的可用指南或工具主要针对药物流行病学研究人员如何开展或报告观察性研究，而较少关注RWD研究结果对特定监管或HTA决策的批判性评估。因此他建议，研究人员在RWD研究时要创建一个适合非药物流行病学家使用、符合评估目的并可靠的评估工具。

“在RWD研究中，我们一方面需要在海量数据中识别出有价值的数据，以便判断产品的整体价值；另一方面还需要扒开数据‘篱笆’，将脱敏数据分享给研究者，以产生证据支持临床医疗、医保管理等方面的决策。”史录文指出，与此同时，RWS人才培养问题也需要引起重视。

自2019年6月国家药监局在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区启动临床真实世界数据应用试点工作至今，已有13款国际创新药械通过试点获批上市。

在史录文看来，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区作为RWS的“试验田”成果显著，但如何将试点经验推广到全国、如何将RWD研究与三医联动结合都是需要大家继续探索的问题。

“路漫漫其修远兮，吾将上下而求索。”论坛结束后，史录文用这句话与同道共勉。