15种罕见病用药进医保两个月 有患者每月治疗费省7万元

越来越多罕见病创新药问世、进入医保，带来的不仅仅是患者经济负担的减轻，同时帮助医生拓展了诊疗视角，逐步完善诊疗方案，推动了罕见病诊疗水平的提高。就在最近一周，罕见病诊疗领域非常活跃，新动作不断。《罕见病超药品说明书用药专家共识（血液系统 2024年版）》于22日发布，华南重症肌无力联盟于24日在中山一院胸外科和神经科的倡导下在广州成立，《难治性全身型重症肌无力诊断与治疗指南》将于29日发布等。“这与罕见病有药可用、患者用得起药密不可分。”姚晓黎教授说。

“最后一公里”症结正在打通中

罕见病患者就诊、用药依然存在诸多障碍。《2023年中国罕见病行业趋势观察报告》显示，由于罕见病发病率极低，病种繁多且病状复杂，大多医务人员缺乏罕见病相关的医学知识和诊断能力，导致罕见病难以确诊。加之区域医疗资源分配不均，罕见病患者异地就医现象非常普遍。以中山一院为例，就诊的罕见病患者有半数以上来自广州市外、广东省外。

医学界正通过联盟、共建等形式打破这一不平衡。华南重症肌无力联盟发起人之一、中山一院胸外科程超教授介绍，该联盟首期有来自广东、广西和海南三省的41家单位加入。联盟的成立能够使华南地区神经内科和胸外科医生更加紧密地配合，增进学科间交流，进一步推进重症肌无力的规范化诊疗，多学科参与疑难危重症病例救治，多区域联合开展高质量临床研究。

《2023年中国罕见病行业趋势观察报告》还指出，因药品采购数量总数限制、药占比和医保总额控制等问题，采购花费较高但临床需求小的罕见病药品，给医院药事管理带来较大的挑战，这就导致进入医保目录的药品无法在医院购买，成为罕见病药物的“最后一公里”难题。

记者在采访中了解到，医保部门、医院、企业、社会正积极采取措施破解这一难题。以中山一院为例，对于没有列入到医院常备药品的罕见病药物，一旦患者有需求，由临床医生提出申请，医院通过“绿色通道”临时采购途径，让患者能用上药并享受医保报销。广州也有医院与医药公司合作，建立“空中药房”，弥补医院没有引进罕见病治疗药物的不足。医生开了方之后，上传到“空中药房”，药师进行审方，患者在互联网付费完成后，即可安排配送。

有业内人士指出，考虑到罕见病的特殊性，目前也不是每一个罕见病用药都能做到令人满意。对于罕见病的药物保障，不要太过急于形式和“一刀切”，可以“一地一策、一院一策、一病一策”，尽量满足患者的用药需求。