15种罕见病用药进医保两个月 有患者每月治疗费省7万元

本文转自：羊城晚报

15种罕见病用药进医保两个月

有患者每月治疗费省7万元

文/羊城晚报记者 陈辉 通讯员 彭福祥 图/视觉中国

2024年2月29日是第17个国际罕见病日，也是新版国家医保药品目录实施两个月之际。截至目前，有超过100种罕见病治疗药品被纳入国家医保目录。记者在采访中了解到，罕见病患者用药负担进一步下降，从有药可用，到用得起药，保障力度进一步提高。社会各界正积极探索罕见病患者用药长期存在的“最后一公里”障碍。

有药品自费部分下降几十倍

今年1月1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》实施，15种罕见病用药纳入医保目录，数量创近三年来新高，覆盖16种罕见疾病，填补10个病种的用药保障空白。神经内科的罕见疾病比如重症肌无力、神经脊髓炎谱系疾病、多发性硬化等，都有药物进入医保目录，治疗费用大幅下降。其中，难治性全身型重症肌无力一下子就有两款生物靶向药纳入医保目录，分别是艾加莫德α注射液、依库珠单抗注射液，两者均为2023年在中国上市的创新药。

难治性全身型重症肌无力占重症肌无力患者的10%-20%，“顾名思义，这部分重症肌无力患者，特别是合并有胸腺瘤的患者使用传统的治疗方法，副作用大，且效果非常有限，患者病情反反复复，且有可能发展为危象，即需要进行气管插管住进重症监护室。”中山大学附属第一医院神经内科姚晓黎教授介绍，生物靶向药问世后，治疗效果明显提升，让这部分患者及激素与免疫抑制剂不耐受的患者有了更多希望。