博鳌大咖谈 | 对话蔡磊：海南可发挥“先行先试”政策优势，给患者多一分生的希望

问：博鳌乐城作为全国唯一的“医疗特区”，有哪些优势可助力罕见病诊疗？乐城的真实世界数据研究可为罕见病诊疗带来哪些帮助？

蔡磊表示，针对疑难疾病，团队已经在海南开展了规模化的先行治疗尝试，其数据对于后续疾病治疗、药物研发至关重要，因为这些数据将为药企、投资人以及药物监管机构和后续临床合作医院是否进行大力投入和支持提供决策依据。

蔡磊认为，海南可发挥“先行先试”政策优势，包括针对细胞、基因等方面的前沿突破技术，也希望在海南能够参照国际上比较先进的治疗方式，灵活地对病人进行及时救治，尤其对于罕见病、没有药物的疾病，比如平均两三年就要失去生命的渐冻症患者，给他们多一份尝试，多一分生的希望。

罕见病患者不要放弃，每个人都可以贡献力量

问：您也是众多罕见病患者眼中的“英雄”，很多人看到了您的行动，让他们有活下去的动力。对于罕见病患者，您有什么话想对他们说？

蔡磊说：“我想说的是，我们每一个人，包括我们这些罕见病患者，都处在一个伟大的时代，这个时代有党和政府的关怀，有社会经济发展作为基础，有最新的大数据、人工智能、基因技术、基因编辑、细胞生命科学技术等方面的高速发展，为罕见病患者救治带来了切实的可能，千万不要放弃，也不要仅仅是等靠要，需要大家共同努力，每个人都可以贡献你的力量。”

“我的力量也不算大，但是我会竭尽全力，所以我希望大家不要放弃，坚守相信的信念，一起来拥抱希望。”蔡磊说。