多措并举鼓励罕见病药物研发提高可及性

“我国在建立罕见病精确统计制度的同时，也要建立包括罕见病在内的完整的疾病统计体系。”毕井泉强调。他建议，建立全国统一的电子处方、电子病历制度。所有有医师执照的医生，每天开出的处方都应该进行及时统计，从而汇总出各类疾病的发生数量，并适时向社会公布。这是公共卫生最重要的基础工作之一，对于包括罕见病在内的各类疾病发生规律研究、药品研发、商业医保产品定价、卫生医疗管理等，都非常重要。

罕见病突出问题是无药可用

毕井泉指出，罕见病种类繁多，随着医学的发展进步，还会有更多新的罕见病被发现。现在全世界上市的罕见病治疗药物只有800多种，95%以上的罕见病无药可用。

他分析，从全球情况来看，罕见病无药可用，是因为和其他常见病相比，罕见病患病人数太少，药物研发成功概率过低，即使成功也很难收回研发成本，制药企业、投资人基本没有积极性投资开发罕见病药物。

毕井泉说：“如果创新药价格不是由企业自主决定，企业就无法为所开发的项目估值，资本就不会冒着巨大风险投资药品研发创新。对于罕见病药物而言，更是如此。”

毕井泉认为，鼓励生物医药创新，有赖于两项基础性制度的支撑。一是专利保护制度，包括保护发明人二十年市场独占的权利。这种市场独占包括企业自主决定生产数量和价格，二者构成专利持有人的销售收入，刺激发明人不断地进行发明创造。另一是数据保护制度。“迄今，我国的罕见病药物数据保护制度尚未有效建立，应继续抓紧推进。”