多措并举鼓励罕见病药物研发提高可及性

本文转自：经济参考报

毕井泉：

多措并举鼓励罕见病药物研发提高可及性

全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心理事长毕井泉日前在博鳌亚洲论坛2024年年会“关注罕见病 促进健康公平可及”分论坛上表示，目前全世界95%以上的罕见病无药可用，我国应完善相关制度建设，鼓励罕见病药物研发创新，同时多措并举降低罕见病药物研发成本，进一步提高罕见病药物经济可及性。

建立罕见病精确统计制度

罕见病是在人群中发病率极低的疾病。据国际罕见病联盟统计，全世界发现的罕见病有7000至10000种，有84%的罕见病患者所患疾病发病率在百万分之一。

“换言之，我国罕见病患者中84%的人，所患疾病病种的总人数可能不超过1400人。”毕井泉强调说，“罕见病如此少的患者人数，如此小的市场规模，是我们分析罕见病药物研发等问题时，区别于其他常见病的一个非常重要的前提。”

据介绍，我国罕见病是采取目录方式管理，收录了两批共207种罕见病。

毕井泉认为，就我国情况而言，建立罕见病精确统计制度，是一个科学的问题，也是切实鼓励罕见病药物创新研发、解决罕见病患者健康公平可及问题的起点。“罕见病确诊难度很大，我国只有极少数医院具备诊断罕见病的能力。加强对医生罕见病诊断和治疗知识的培训，提高罕见病发现、诊断、治疗的能力，是一个严峻挑战。只有建立了罕见病精确统计制度，才能发现罕见病患者，才有后面的诊断、治疗以及药品研发等。”