多措并举鼓励罕见病药物研发提高可及性

“如果企业不能自主定价，没有制度上的有力支撑，罕见病药物研发，就是一个‘科学上有意义、现实中有需要、经济上基本不具可行性’的问题。”毕井泉强调说。

多措并举降低研发成本

毕井泉表示，我国应同时采取多种措施，降低罕见病研发成本，提高罕见病药物可及性。包括：

——减少罕见病临床试验的病例数；二期临床有明显疗效的，可考虑直接批准上市。

——各级政府设立专项资金对罕见病药物开发临床试验费用给予补助；鼓励社会资金支持罕见病药物开发，并允许税前列支。

——给予罕见病药物更长的数据保护期。

——降低罕见病进口注册成本。我国公布的罕见病目录收录的207种罕见病，只有60种有药可用，还有62种国外有药国内无药。

“要鼓励这62种药物到中国注册上市。考虑到罕见病群体人数很少市场规模小、受试者数量更少，建议适当降低种族差异临床试验、生产批次检验的门槛，甚至豁免相关要求，以鼓励企业研发生产。”毕井泉说。

——将罕见病药物支付标准与定价分开。包括罕见病药物在内的创新药，价格由企业自主制定；医保按产品临床价值和医保资金承受能力制定支付标准；差价部分由患者自己支付。

他进一步建议，对于现在21种因为年治疗费用超过30万元而没有纳入医保报销目录的罕见病治疗药品，建议医保部门按照30万元的数额支付，其余部分由患者自己支付，也可以申请政府救助，还可以由商业保险支付，或募集慈善捐赠。

——各级政府设立罕见病专项救助资金。对于病人数量极少的罕见病药物，患者自己支付部分应该纳入政府救助的范围，避免这些患者因病致贫、因病返贫。

“这些患者数量不多，分散到全国600多个地市2000多个县，各地所需资金有限、压力不大。”毕井泉说。

——引导孕妇进行早期筛查。罕见病患者中，有半数以上是遗传性的。对孕妇进行普惠性质的早期筛查，可以大幅减少罕见病婴儿出生数量，为家庭、为社会节省大量潜在的医药费负担。

毕井泉呼吁，全社会共同关注罕见病群体的治疗和药物开发问题。“罕见病发病有一定的偶然性。我们每一个人都是人群中的大多数，也可能是人群中的极少数。”他说，“关心罕见病患者，就是关心我们自己。”