国内首个干细胞疗法获批上市，还有哪些药企在布局？进展如何？

《指导原则》试行版提到，间充质干细胞（MSCs）用于防治移植物抗宿主病，在国内外已有多年研究历史，很多临床研究提示了积极的防治作用。如何在现有移植物抗宿主病防治手段基础上，围绕患者未被满足的临床需求开展临床研究，是间充质干细胞产品临床研发面临的重要考验。

《指导原则》试行版还指出，移植物抗宿主病是术后非复发性死亡的原因之一，防治移植物抗宿主病对保证移植成功、移植后长期生存及提高患者生活质量有重要意义。移植物抗宿主病的主要预防方案为钙调磷酸酶抑制剂加抗代谢药物，一线全身性治疗主要采用以糖皮质激素为基础的方案。近年来，移植物抗宿主病的预防和治疗的临床进展较为迅速，但同时，当前治疗药物对相当一部分患者的疗效尚不理想或患者出现无法耐受的不良反应，仍存在未被满足的临床需求。

国家药监局表示，艾米迈托赛注射液为相关患者提供了新的治疗选择和希望。FDA相关负责人称，Ryoncil的批准标志着细胞疗法在治疗危及生命的疾病方面取得了历史性进展，尤其是面对目前治疗选择有限的儿童患者。

不过，干细胞疗法的发展也面临着挑战。干细胞创新药公司泽辉生物在招股书提到，干细胞来源细胞疗法产品的发展面临着重大的技术壁垒，其中最重大的挑战是将科学研究转化为临床应用。尽管干细胞研究可以追溯到1868年，但第一种干细胞来源的细胞疗法产品直到2010年才被获准上市。到目前为止，包括FDA在内的监管机构在早期及晚期临床试验中仍报告了许多失败案例。主要障碍是质量控制不佳，干细胞在免疫兼容性、稳定性、异质性、分化以及迁移能力方面的特征不一致。